Прорив у лікуванні діабету 1 типу: перспективна терапія стовбуровими клітинами

Важливий прорив у лікуванні важкого діабету 1 типу було продемонстровано на щорічній конференції Американської діабетичної асоціації. Експериментальне лікування, що базується на використанні стовбурових клітин, дозволило 10 із 12 пацієнтів повністю відмовитися від інсулінотерапії вже через рік після одноразової інфузії. Решта двоє пацієнтів продовжують потребувати значно менших доз інсуліну.

Лікування, яке отримало назву зиміслецел (zimislecel), розроблене компанією Vertex Pharmaceuticals (Бостон, США). Воно ґрунтується на застосуванні стовбурових клітин, які за допомогою спеціального біохімічного середовища трансформувалися в панкреатичні острівцеві клітини — саме ті, які виробляють інсулін і контролюють рівень глюкози в крові. Про це повідомляє видання The New York Times.

Як працює нова терапія

В основі цієї терапії — праця доктора Дага Мелтона, вченого з Гарварду, чий шестимісячний син і згодом донька підліткового віку захворіли на діабет 1 типу. Саме тоді він поставив собі за мету знайти ліки. Протягом 20 років команда з 15 науковців шукала спосіб перетворити стовбурові клітини на повноцінні інсулінпродукуючі бета-клітини. За оцінками, на дослідження було витрачено понад $50 мільйонів.

Трансформовані острівцеві клітини вводили пацієнтам у кров, після чого вони осіли у печінці — органі, здатному підтримувати функцію метаболічної регуляції. Це рішення зумовлене тим, що печінка є добре васкуляризованою (має розгалужену мережу судин), що дозволяє новим клітинам швидко включитися у регуляцію глюкозного обміну.

Дослідження, опубліковане у New England Journal of Medicine, викликало жваве обговорення в ендокринологічній спільноті. Професор Марк Андерсон, директор Центру діабету в Каліфорнійському університеті в Сан-Франциско, назвав ці результати “піонерськими”, підкреслюючи, що життя без інсуліну для пацієнтів із діабетом — це справжня трансформація повсякденності.

Пацієнти, які брали участь у дослідженні, мали одне з найнебезпечніших ускладнень діабету 1 типу — гіпоглікемічну неусвідомленість (hypoglycemia unawareness). При цій патології людина не відчуває класичних симптомів різкого зниження рівня глюкози в крові, таких як тремтіння, пітливість, сплутаність свідомості. Це значно підвищує ризик втрати свідомості, судом або навіть смерті.

“Люди з цим ускладненням буквально щодня живуть у страху: що, коли рівень глюкози різко впаде? Що їсти, коли тренуватися — усе стає складним і виснажливим”, — пояснює доктор Тревор Райхман, директор програми трансплантації підшлункової залози в University Health Network (Торонто), перший автор дослідження.

Вже через 3 місяці — зникнення гіпоглікемії

Згідно з даними клінічного дослідження, вже через 90 днів після інфузії нові острівцеві клітини почали ефективно контролювати рівень цукру в крові. До шостого місяця більшість пацієнтів більше не потребували інсуліну. Це суттєво перевершило очікування дослідників.

Станом на червень 2025 року компанія Vertex планує подати заявку на затвердження методу до Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) у 2026 році.

Обмеження та застереження

Однак є важливі нюанси, які обмежують застосування препарату для широкої популяції:

• Необхідність довічної імуносупресії. Щоб запобігти відторгненню нових клітин імунною системою, пацієнти змушені приймати імуносупресивні препарати. Це підвищує ризик інфекційних ускладнень і, за довготривалого використання, може підвищити ризик розвитку злоякісних пухлин.

“Імуносупресивна терапія, яку використовують у цьому дослідженні, не така агресивна, як при трансплантації органів, але довготривалі ризики ми ще не знаємо”, — зазначає доктор Ірл Гірш, експерт з діабету Вашингтонського університету, який не брав участі у дослідженні.

Із десятків тисяч потенційних учасників лише 12 осіб відповідали умовам участі. Багато хто відмовився через необхідність приймати імуносупресивні засоби.

Дивіться також: День боротьби з цукровим діабетом 1 типу – 15 квітня